एक ऐसे विकास में जो न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए उपचार को बदल सकता है, माउंट सिनाई शोधकर्ताओं ने एक साधारण अंतःशिरा इंजेक्शन के माध्यम से सीधे मस्तिष्क में मैसेंजर आरएनए (एमआरएनए) देने का एक तरीका बनाया है। प्रकृति सामग्री में आज प्रकाशित होने वाली सफलता, दवा की सबसे लगातार चुनौतियों में से एक पर काबू पा लेती है: मस्तिष्क के सुरक्षात्मक अवरोध से पिछले चिकित्सीय अणुओं को प्राप्त करना।
माउंट सिनाई में ICAHN स्कूल ऑफ मेडिसिन में डॉ। यिज़ो डोंग के नेतृत्व में शोध टीम ने विशेष लिपिड नैनोकणों को विकसित किया जो रक्त-मस्तिष्क अवरोध के माध्यम से mRNA परिवहन कर सकता है-एक प्राकृतिक रक्षा प्रणाली जो आमतौर पर मस्तिष्क तक पहुंचने से अधिकांश दवाओं को अवरुद्ध करती है। उनकी सफल वितरण प्रणाली ब्रेन ट्यूमर से लेकर नशीली दवाओं की लत तक की स्थितियों के इलाज के लिए नई संभावनाओं को खोल सकती है।
माउंट सिनाई में इम्यूनोलॉजी और इम्यूनोथेरेपी के प्रोफेसर डोंग कहते हैं, “हमारे अध्ययन से पता चलता है कि ये रक्त-मस्तिष्क अवरोध-क्रॉसिंग लिपिड नैनोपार्टिकल्स (BLNPs) सुरक्षित रूप से और कुशलता से मस्तिष्क में mRNA वितरित कर सकते हैं।” “यह विभिन्न प्रकार के न्यूरोलॉजिकल और मनोरोग विकारों के लिए mRNA- आधारित उपचारों का उपयोग करने के अवसरों को खोल सकता है।”
टीम के दृष्टिकोण में 72 अलग-अलग लिपिड अणुओं का एक पुस्तकालय बनाना शामिल था, विशेष रूप से रक्त-मस्तिष्क अवरोध को पार करने के लिए डिज़ाइन किया गया था। व्यापक परीक्षण के माध्यम से, उन्होंने एक सूत्रीकरण की पहचान की, जिसे MK16 BLNP डब किया गया, जिसने मौजूदा FDA- अनुमोदित डिलीवरी सिस्टम की तुलना में उल्लेखनीय रूप से उच्च दक्षता दिखाई। नैनोकणों ने सफलतापूर्वक अपने कार्गो को न्यूरॉन्स और अन्य मस्तिष्क कोशिकाओं में पहुंचाया, कई रोग मॉडल में चिकित्सीय प्रभाव प्राप्त किया।
मस्तिष्क कैंसर के साथ प्रयोगों में, प्रणाली ने प्रभावी रूप से ट्यूमर-दमन करने वाले mRNA को ग्लियोब्लास्टोमा को दिया, जो मस्तिष्क कैंसर का एक आक्रामक रूप है। जब कोकीन की लत के एक मॉडल में परीक्षण किया जाता है, तो नैनोकणों ने सफलतापूर्वक mRNA को वितरित किया जो ड्रग-चाहने वाले व्यवहार को बदल देता है। इस प्रणाली ने मानव मस्तिष्क ऊतक के नमूनों पर परीक्षणों में भी काम किया, जो नैदानिक अनुप्रयोगों के लिए क्षमता का सुझाव देता है।
“हमारा लिपिड नैनोपार्टिकल सिस्टम केंद्रीय तंत्रिका तंत्र विकारों के लिए mRNA- आधारित उपचार विकसित करने के प्रयास में एक महत्वपूर्ण कदम का प्रतिनिधित्व करता है,” डोंग बताते हैं। “अध्ययन अवधारणा का प्रमाण प्रदान करता है कि इस तरह का दृष्टिकोण व्यवहार्य है और इसे कई बीमारियों के लिए अनुकूलित किया जा सकता है जहां जीन थेरेपी या mRNA थेरेप्यूटिक्स एक भूमिका निभा सकते हैं।”
माउंट सिनाई में फ्रीडमैन ब्रेन इंस्टीट्यूट के निदेशक डॉ। एरिक जे। नेस्टलर और अध्ययन के सह-वरिष्ठ लेखक, व्यापक निहितार्थों पर जोर देते हैं: “हमारे निष्कर्ष मस्तिष्क रोगों के इलाज में एक प्रमुख चुनौती पर काबू पाने में लिपिड नैनोकणों की क्षमता को उजागर करते हैं। । हम व्यापक चिकित्सीय अनुप्रयोगों के लिए इस उपन्यास मंच का मूल्यांकन जारी रखने के लिए बहुत उत्साहित हैं। ”
विकास COVID-19 टीकों में mRNA प्रौद्योगिकी की हालिया सफलता पर बनाता है, लेकिन इसे एक नई दिशा में ले जाता है। जबकि वे टीके मुख्य रूप से प्रतिरक्षा प्रणाली को लक्षित करते हैं, यह नई डिलीवरी प्रणाली का उद्देश्य मस्तिष्क की कोशिकाओं को सीधे प्रभावित करना है। नैनोकणों को सीधे मस्तिष्क की कोशिकाओं के लिए चिकित्सीय प्रोटीन के उत्पादन के लिए निर्देश ले सकते हैं, संभवतः अधिक लक्षित और प्रभावी उपचार के लिए अनुमति देते हैं।
शोधकर्ताओं ने अपने सिस्टम को विशेष रूप से न्यूरॉन्स और एस्ट्रोसाइट्स तक पहुंचने में प्रभावी पाया – कई न्यूरोलॉजिकल विकारों में शामिल प्रमुख मस्तिष्क कोशिका प्रकार। माउस अध्ययन में, एक एकल इंजेक्शन मस्तिष्क के व्यापक क्षेत्रों में कार्यात्मक mRNA वितरित कर सकता है, जिसमें कई दिनों तक प्रभाव पड़ता है। सिस्टम ने न्यूनतम विषाक्तता दिखाई और कई बार सुरक्षित रूप से प्रशासित किया जा सकता है।
नैदानिक परीक्षण शुरू होने से पहले, एफडीए दिशानिर्देशों के बाद अतिरिक्त सुरक्षा अध्ययन की आवश्यकता होगी। शोधकर्ताओं ने अपनी विशिष्टता और दक्षता को बढ़ाने के लिए प्रौद्योगिकी को परिष्कृत करने की भी योजना बनाई है। हालांकि, वर्तमान परिणाम मस्तिष्क चिकित्सा विज्ञान के क्षेत्र में एक महत्वपूर्ण अग्रिम का प्रतिनिधित्व करते हैं।
अनुसंधान को नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ जनरल मेडिकल साइंसेज, नेशनल इंस्टीट्यूट ऑन ड्रग एब्यूज और बायोजेन द्वारा समर्थित किया गया था। निष्कर्ष मस्तिष्क विकारों की एक विस्तृत श्रृंखला के इलाज के लिए एक आशाजनक मार्ग का सुझाव देते हैं जो लंबे समय से पारंपरिक उपचारों के लिए प्रतिरोधी साबित हुए हैं।
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